硅谷101:英博、mRNA与肿瘤疫苗,三期突破之后还剩什么

硅谷101:英博、mRNA与肿瘤疫苗,三期突破之后还剩什么

从 INTerpath-001 的三期中期结果出发,梳理个体化 mRNA 肿瘤疫苗的机制、制造、成本与监管边界。

这期《硅谷 101》从 Moderna 与 Merck 公布的 INTerpath-001 三期中期结果出发,追问的不是“癌症是不是已经被攻克”,而是一个更具体、也更难的问题:给每位患者定制一支 mRNA 肿瘤疫苗,能否从一次临床成功,变成一套可制造、可支付、可监管的治疗体系?节目把答案拆成几层:三期结果究竟证明了什么,疫苗为什么要和 PD-1 联用,手术后的几周怎样完成“一人一药”,以及 AI、脂质纳米颗粒和自动化能不能把这条路线推向更多癌种。
下面先给出阅读这期 81 分钟访谈的判断框架:公开公告已经确认试验的两个关键无复发生存终点达到预设中期分析标准,但总生存期仍在评估,数据也还需要走监管申报与审评程序。节目中的乐观判断,适合用来理解这项技术可能怎样发展;它不等于监管结论,也不等于所有癌种都已经获得疗效证明。
Yushan 与英博在《硅谷101》录制现场对谈
节目官方页面中的访谈画面:主持人 Yushan 与英博围绕 mRNA 肿瘤疫苗、临床结果和产业化展开对谈。1
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先看结果:突破在哪里,边界在哪里

这项试验的正式名称是 INTerpath-001。Moderna 和 Merck 在 2026 年 8 月 19 日的联合公告中说,试验比较的是个体化 mRNA 疫苗 intismeran autogene,也就是 V940、此前称为 mRNA-4157,与 Keytruda 联合使用,和单独使用 Keytruda 的差别。试验纳入了 1,137 名已经完成切除、但复发风险较高的 IIB 至 IV 期皮肤黑色素瘤患者;患者按 2:1 随机分组。2
治疗安排也解释了它为什么是一种术后辅助治疗:疫苗组接受每三周一次、最多 9 次的 intismeran,所有患者接受每六周一次、最多 9 个周期的 Keytruda。公告列出的主要终点是无复发生存期(RFS),关键次要终点包括无远处转移生存期(DMFS)、总生存期(OS)、安全性、耐受性和生活质量。预设中期分析显示,RFS 和 DMFS 达到统计学显著性;OS 还在继续评估。公司计划在医学会议公布数据,并与监管机构沟通申报。2
这组信息可以拆成三句话:
  • 已显示的信号:在这项特定的黑色素瘤术后试验中,疫苗加 Keytruda 的组合在 RFS 和 DMFS 两个预设终点上达到中期分析标准。RFS 关心患者多久没有复发,DMFS 关心多久没有出现远处转移;两者都不是“患者已经治愈”的同义词。3
  • 还没有完成的部分:OS 仍在评估,公告没有在这一步给出可以替代完整数据的数字;试验结果还要通过医学会议披露和监管审评。2
  • 不能直接外推的部分:这项结果针对的是试验中的术后高风险皮肤黑色素瘤和特定联合方案。它不能单独证明同样的疗效已经适用于肺癌、胰腺癌或所有癌症,也不能证明产品已经获批或上市。
节目主持人把这条技术路线称作“给每个患者制作一张专属的通缉令”。这个比喻的关键,不在于疫苗像传统预防性疫苗那样提前阻止感染,而在于它试图让免疫系统识别患者手术后可能残留的肿瘤细胞。英博在节目中进一步把它放进“手术刀、个性化肿瘤疫苗和 PD-1”三者联合的框架里。这是嘉宾对未来治疗结构的判断,不是已经完成的临床或监管结论。4

嘉宾为什么从制造问题谈起

英博是艾博生物创始人、董事长兼 CEO。节目官方嘉宾页介绍,他曾在 Moderna 从事 mRNA 相关核心研发;艾博官方资料显示,公司成立于 2019 年,聚焦 mRNA 药物与纳米递送平台。这个履历与本期主题的直接关系是:英博既从 Moderna 的研发经历看过 mRNA 产品如何推进,也从创业公司的角度面对研发、工艺、生产和支付能力的约束。15
因此,节目没有把三期结果只讲成一个“药物有效”的故事。英博反复把问题拉回制造:一支针对某个患者的药,如何在手术后几周内完成设计、生产、放行并交到患者手里?如果每个人的序列都不同,质量控制怎样做?如果每一支药的数量都不大,成本结构怎样成立?
这也是读者理解整期访谈的入口。mRNA 肿瘤疫苗最吸引人的地方是可编程和可定制;最难的地方,也正是它不能像一款固定化学分子那样提前生产、长期库存,再按处方发货。

这支“个人药”怎样工作

节目给出的因果链可以按五步理解。
  1. 先取得肿瘤样本。 医生切除肿瘤后,研究团队需要比较肿瘤组织与正常组织的遗传差异。节目把这一步概括为肿瘤测序。4
  2. 从突变中寻找新抗原。 肿瘤中的某些突变会改变蛋白片段,使它们成为正常组织里没有、或不以同样方式出现的“新抗原”(neoantigen)。新抗原不是一个“癌症专属标签”的简单同义词,它还要能够被细胞加工、呈递,并被患者自己的免疫系统识别。节目重点讲的是前半段工程流程;具体候选是否真正引起有效免疫反应,仍需要实验和临床数据验证。
  3. 预测哪些目标值得写进药物。 算法根据突变、抗原呈递和免疫识别等信息筛选候选新抗原。节目中英博把 AI 的价值放在提高预测效率和准确度上,但也强调,预测结果最终要进入可生产、可检测、可交付的流程。4
  4. 把信息写进 mRNA。 mRNA 在这里不是直接杀死肿瘤的毒性成分,而是一份短暂的“制造说明”,让细胞暂时产生相应的抗原片段,从而训练免疫系统建立识别和攻击反应。节目强调的是它的可编程性:改变编码序列,就有机会把药物指向另一组患者特异性抗原。4
  5. 借助脂质纳米颗粒递送。 LNP,即 lipid nanoparticle,通常译为脂质纳米颗粒。它的作用是把容易降解的 mRNA 包裹起来,并帮助 mRNA 进入细胞。节目将 LNP 视为决定 mRNA 能不能稳定递送、能不能形成产品的重要工程环节,而不是一个可以被忽略的包装材料。4
这套机制为什么通常要配合 PD-1 抑制剂?可以把两者理解为不同的分工:肿瘤疫苗试图让免疫系统更清楚地“认出谁”,PD-1 抑制剂则解除肿瘤微环境对 T 细胞施加的部分免疫抑制。节目把它说成“疫苗负责松开刹车、帮助识别敌人”的联合逻辑,但更准确地说,PD-1 是免疫调节通路中的一个关键检查点,药物阻断它并不保证每名患者都产生足够的抗肿瘤反应。4

为什么最多放入 34 个新抗原

节目里一个很具体的数字是 34。Moderna 与 Merck 的公告也说,每支个体化疗法最多编码 34 个新抗原。2
这个设计对应的是肿瘤异质性。一个肿瘤并不一定由完全相同的细胞组成。如果疫苗只盯住一个目标,残留肿瘤可能通过丢失、改变或降低这个目标来逃避免疫攻击。把多个候选新抗原放进同一支疫苗,相当于扩大识别面,降低肿瘤“一次变化就躲开”的机会。
但“目标更多”不等于“疗效必然更强”。每个新抗原都要经过筛选、编码、制造和质量控制;数量增加也会让设计、检测和生产组织变复杂。节目将 34 个目标解释为在免疫覆盖和工程可行性之间寻找平衡。这个平衡是否在所有癌种、所有患者身上都成立,仍需要更多临床数据。

4 到 6 周:术后窗口也是制造窗口

个体化疫苗最现实的限制,是患者不能无限期等待。患者已经完成肿瘤切除,接下来需要在可能的辅助治疗窗口内完成测序、候选抗原筛选、序列设计、mRNA 合成、LNP 包封、质量检测和给药准备。节目中英博把从样本到产品的目标时间概括为 4 到 6 周。4
这不是一个单独的实验室速度问题,而是一条链路的总延迟:
  • 样本质量和测序结果会影响候选抗原能否被选出;
  • 算法给出候选后,还要将序列转化为稳定、可检测的 mRNA 产品;
  • LNP 配方需要保证递送性能和批次一致性;
  • 质量控制必须在很短时间内回答“这支药是不是它应该是的药”;
  • 制造过程不能只在个别专家手里可行,而要能重复、记录和放行。
英博在节目里说,AI 如果不和自动化制造结合,就容易停留在口号层面。这句话的含义不是“AI 没有用”,而是算法输出不能绕过湿实验、工艺开发、质量标准和供应链。对个体化药物来说,真正的产品不是一串预测结果,而是患者在治疗窗口内拿到的一支合格制剂。4

个体化路线和现货路线的取舍

节目也讨论了另一种方向:不为每位患者单独设计,而是寻找很多患者共享的抗原,提前做成相对固定的“现货型”(off-the-shelf)产品。
两条路线的差别不只是生产方式不同:
  • 个体化路线更接近患者肿瘤的突变图谱,理论上可以把药物瞄准患者自己的新抗原;代价是每个病例都需要单独测序、设计和生产。
  • 固定抗原路线更容易提前生产、库存和规模化,但可覆盖的患者群体、抗原表达情况和免疫识别效果需要用临床数据证明。
这不是“定制一定优于现货”的单向比较。个体化路线的精确性要换取时间和制造复杂度,现货路线的效率要换取覆盖范围与匹配程度。节目把未来描述成多条技术路线并存,而不是一种方法替代所有方法。4

术后黑色素瘤只是起点,不是全部答案

为什么第一个重要验证场景是黑色素瘤?节目给出的解释包含几个层面:黑色素瘤往往具有较高的突变负荷,患者肿瘤中可能存在更多可供筛选的新抗原;同时,PD-1 免疫治疗已经在这一疾病中形成了重要的治疗基础,所以更容易检验“个性化疫苗加免疫检查点抑制”能否在已有方案上增加收益。前一句是节目对生物学背景的解释,后一句对应本次试验确实采用的 Keytruda 联合方案。24
英博在节目中展望,未来可能把这套逻辑推进到更多 PD-1 已经使用的适应症。但“可能推进”至少要经过三道检验:目标癌种是否有足够可用的新抗原,疫苗能否在疾病进程要求的时间内完成,联合治疗是否在随机对照试验中改善患者真正关心的终点。黑色素瘤三期的积极结果为路线增加了证据,不会自动替其他癌种完成验证。

中国路线、CAR-T 和安全性问题

节目谈到中国公司的技术路径时,重点不是简单比较谁的序列更好,而是比较谁能把研发、递送、生产和临床执行连成体系。mRNA 药物的竞争门槛并不只在论文或单个候选药物,也在于平台是否能稳定地产出不同序列,工艺是否能被复制,质量体系是否可以支撑大规模临床和商业供应。英博把中国团队的工程化、制造和成本控制能力看作重要变量,但这属于访谈中的产业判断,不能代替各家公司逐项公开的临床证据。4
CAR-T 是节目中另一个有帮助的参照。CAR-T 通过采集患者 T 细胞,在体外进行基因改造和扩增,再回输体内;个体化 mRNA 肿瘤疫苗则主要是把抗原信息送进体内,让患者自身免疫系统产生识别反应。两者都可能涉及个体化制造,但产品形态、生产步骤、给药方式和风险管理不同。
节目提到 CAR-T 的安全性,是为了说明细胞治疗和疫苗路线面对的风险并不相同。CAR-T 可能出现细胞因子释放综合征等需要专门管理的免疫相关风险;mRNA 肿瘤疫苗与 PD-1 联合也不会因为叫“疫苗”就自动等于低风险,仍然要看具体制剂、联合方案和临床试验中的安全性数据。此次 INTerpath-001 公告称未观察到新的安全信号,但这句话的范围是该试验当前披露的结果,不能扩写成所有 mRNA 肿瘤疫苗都已解决安全问题。2

成本不是最后一步,而是技术设计的一部分

如果每名患者都是一条不同的生产订单,成本会从多个环节累积:测序和数据分析、候选抗原预测、序列设计、小批量合成、LNP 配方、质控检测、冷链和医院端协同都需要时间与资源。节目中英博的核心判断是,只有把流程高度自动化,并且让不同患者共用尽可能多的平台能力,个体化治疗才有机会从“能做”变成“患者用得起”。4
这里有一个容易被忽略的反直觉:个体化并不一定意味着每个环节都要重新发明。真正要个性化的可能主要是抗原序列,而样本接收、测序分析、模板化设计、mRNA 生产、LNP 设备、检测方法和数据记录可以尽量平台化。平台越稳定,变化越集中在少数必要参数上,单个病例的边际成本才可能下降。
但节目没有给出一张足以预测未来售价的成本表,也没有给出这款产品已经获批后的实际价格。因此,“自动化会降低成本”是工程方向和产业判断,不是已经兑现的支付结论。

AI 能做什么,不能替人承担什么

在这期访谈里,AI 不是一个单独的卖点,而是被放在三类任务中讨论:
  • 新抗原预测:从大量突变里估计哪些抗原更可能被呈递和识别,减少实验搜索空间。
  • mRNA 设计优化:围绕稳定性、表达效率和序列特征做计算优化,再交由实验验证。
  • LNP 和制造开发:从配方、工艺参数和历史批次数据中寻找可重复的组合,帮助缩短开发周期。
英博的“离开自动化就是空谈”,实际上给 AI 的价值加了一个条件:算法必须能接入数据、设备、实验、质量控制和放行流程。预测得再快,也不能跳过临床验证;配方推荐得再多,也不能绕开批次一致性;模型给出的新抗原名单,也不能直接当作患者获益。4

LNP 和监管:平台化能走多远

LNP 在节目里被单独拿出来讨论,是因为 mRNA 的“可编程”并不只意味着换一段编码序列。递送材料、粒径、包封率、稳定性、组织分布和免疫反应都会影响最终产品。若序列变了,但递送和生产过程仍能维持一致,平台化才有意义;若每个新序列都带来一套完全不同的工艺问题,个体化药物就很难满足术后时间窗口。4
监管问题因此变得复杂。节目中的讨论倾向于认为,未来审评需要建立在可验证的平台、制造流程和质量标准上,而不是把每一名患者的序列都当作一款完全无关的新药。这是嘉宾对监管路径的行业判断,不能写成监管机构已经确认的规则。当前能够确定的是,Moderna 和 Merck 仍在计划公布完整数据,并与监管机构沟通申报;“达到三期终点”与“获得批准”之间还隔着完整数据披露、申报、审评和可能的补充要求。2

这期节目真正值得听的地方

节目最后把问题拉回一段更长的技术史:癌症疫苗并不是突然出现的新概念,真正拖慢它的,是肿瘤抗原复杂、患者之间差异大、免疫抑制强,以及过去的测序、算法、递送和制造能力还没有同时成熟。mRNA 技术、LNP、计算筛选和自动化生产逐渐汇合,才让“每个人一支药”从概念变成可以进入大型随机试验的路线。节目中英博把这种积累理解为几十年探索后的工程汇合。4
如果读者只需要判断要不要听完整节目,可以优先看这几个时间段:02:41 之后的嘉宾背景与 Moderna 经历,08:57 之后的三期结果,14:09 之后的一人一药机制,18:14 之后的 4 到 6 周制造窗口,24:42 之后的手术、疫苗与 PD-1 联合,27:57 之后的 34 个新抗原,45:04 之后的 CAR-T 与安全性,50:14 之后的成本,54:01 之后的 AI 与自动化,01:01:26 之后的 LNP,以及 01:06:04 之后的监管。章节位置来自《硅谷 101》官方节目页。6
这期访谈最稳妥的结论不是“肿瘤疫苗已经成功”,而是:一个长期存在的科学设想,终于在特定癌种、特定术后场景和特定联合方案中获得了更强的三期证据;接下来决定它能不能成为治疗产品的,将是 OS 数据、更多癌种的随机试验、4 到 6 周内的制造能力、可审评的质量体系,以及患者能否负担的成本。

完整中文逐字转录

以下附录来自官方完整视频的自动转写稿,按识别出的两位讲话人和约每 10 分钟的时间轴整理。它是未经编辑的原始识别文字:其中保留了少量专名误识、重复和末段循环,不对原始措辞做润色或事实校正;讲话人姓名依据节目主持人与嘉宾身份及对话结构映射。完整视频来源为《硅谷 101》官方发布的 Bilibili 镜像。4

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Yushan(主持人)
2026 年 8 月 19 日,Moderna 的股价因为一条积极的三期临床试验结果一度暴涨超过 200%。 这是一款 mRNA 癌症疫苗。
英博(嘉宾)
Moderna 是一个传染病疫苗公司,加上一个更大的肿瘤市场,未来几乎是星辰大海。 无论成败,但是更重要的是,它为了大家蹚出了这么一条路,肿瘤疫苗在肿瘤整个的治疗以及术后防复发动,真的会起到巨大的作用。
Yushan(主持人)
个性化 mRNA 肿瘤疫苗是给每位患者的肿瘤制作一张专属的通缉令。 医生切除肿瘤后,会通过基因测序找出癌细胞特有的突变, 而其中一些突变会产生正常人体里没有的新蛋白,也就是新抗原。 用算法筛选出其中最值得攻击的新抗原, 把这些信息写进一条为患者量身定制的 mRNA,用脂质纳米颗粒进行包裹,再注射进体内,从而训练免疫系统识别并清除残留的癌细胞。 而 Moderna 近期的三期临床试验还联合了著名的 PD-1 药物 Ketudak 、 K-药解除肿瘤对免疫系统 T 细胞的抑制,松开刹车,而肿瘤疫苗帮助免疫系统认出敌人,两者联合使用,相比单独使用 K-药,显著降低了黑色素瘤患者手术切除肿瘤后的复发和远处转移风险。 这也是为什么这次市场真正兴奋的远远不只是黑色速瘤这一个市场, 它更大的想算空间是,如果我们真的可以为每一个癌症患者设计一支属于他自己的药, 这套方法能不能复制到更多癌症? 癌症疫苗并不是一个新概念,科学家已经探索了几十年, 为什么偏偏到今天,mRNA 肿瘤疫苗才第一次跨过三期临床这道门槛? 它究竟是一个科学问题、资本问题还是制造和工程问题? Hello 大家好,我是硅谷 101 的特约研究员 Yushan。 这一期我们邀请到了爱博生物的创始人、董事长兼 CEO 英博博士。 英博博士曾经在 Moderna 从事 mRNA 相关的核心研发,后来回到中国创立爱博生物,也一直在推进 mRNA 技术和肿瘤疫苗的研发。
英博(嘉宾)
未来的肿瘤治疗基本上是一把手术刀加一个个性化肿瘤疫苗和 PD-1 的联合就可以搞定了。
Yushan(主持人)
在落实到具体的一个层面的话,你觉得 5 到 10 年可能会发生什么呢?
英博(嘉宾)
5 到 10 年 PD-1 获皮的适应症,我觉得 Moderna 肿瘤疫苗都会陆续获皮。
Yushan(主持人)
这期视频播客,我们从 Moderna 这次三期临床的结果出发,拆解个性化癌症疫苗到底是怎么工作的,它真正证明了什么,还没有证明什么,也聊聊 Moderna、BioNTech 以及中国正在压住的不同技术路线,AI 在其中到底能解决什么问题,以及我们距离为每一个癌症患者定制一支疫苗究竟还有多远。 以下就是我与英博博士的深度访谈。 硅博博士欢迎来到硅谷 101,要不然先给我们的观众介绍一下您自己。
英博(嘉宾)
首先叫硅博,然后爱不送的创始人。从 06 年开始,我的整个 professional career 都是在和核酸药物打交道,做过小核酸,做过 MRA,然后做过基因治疗的产品。 所以说在回国创业的时候,也选择了 MRA 作为整个公司发展的一个基础平台。
Yushan(主持人)
您之前也有在大火的 Moderna 的从业经历,您之前在那边担任高级科学家以及项目负责人,您也一直在从事核酸行业的开发工作。 您为什么会选择这个领域,包括 Moderna 期间是不是当时也已经参与了一些肿瘤疫苗的研发?
英博(嘉宾)
平台性的公司,在当时的话也是整个 MRA 领域的等于说是领头的企业。 方向上大致分为四个,一个是肿瘤治疗,然后罕见病、传染病疫苗以及个性化肿瘤疫苗。 而这四个 pillar 都是跟不同的 partner 一起来建立起来的。 当时比如说肿瘤的话是和 AZ 叫 Ankydo,传染病疫苗叫 Valero,罕见病的话 Alpidero 和 Alexan 当时有合作。 最后一个是个体化肿瘤疫苗,Copernic 和 Merck 有合作。 当时对我来说最大的收益还是接触到了整个 MRA 这样的一个平台。 当然我个人也贡献了自己的一部分力量,就是在整个的 D-SOM、CMC 的研发上。
Yushan(主持人)
您当时是在这个四个板块中的?
英博(嘉宾)
Oncidol 主要是做肿瘤治疗的产品。
Yushan(主持人)
这个也是用这个 MRA 的平台对吧? 但它和这个个体化的疫苗是有一些区别的。
英博(嘉宾)
Moderna 是非常专注的一家公司,即使在新冠疫情之后,它其实也只是专注于 mRNA 技术路线的发展。基于这样一个平台,公司来判断做什么样的治疗领域最符合逻辑。
Yushan(主持人)
后面您就回国创业,然后做爱博生物。您也是聚焦在 MRA 这个领域吗?
英博(嘉宾)
我们只聚焦在 MRA 这个领域。当时像我的经历和经验的话,小核酸相对比较多。 但是回国之前的话,和国内一些做小核酸领域的前辈们也都聊了一聊,觉得国内不缺一家做小核酸的公司。 而恰恰相反,当时的话国内做 MRA 是相对来说公司是比较少的,那么总有一个人要把这件事情做起来。
Yushan(主持人)
您当时回国的那个时候,19 年的时候,国内这个产业是一个什么样的现状?
英博(嘉宾)
国内很多投资人当时是对 MRA 非常不了解。 18 年年底,Moderna 上市,所以说大家对 MRA 至少这个领域是不得不去稍微看一看。 但是还是知之甚少,比起小核酸从 2000 年初开始有发展的话,大家对 mRNA 领域到底有哪些技术难题挑战,它能做什么样的事情,其实了解的是非常非常之有限的。 甚至有投资人跟我说,我是他见过的第一个从 Moderna 回来的活人。
Yushan(主持人)
那您当时是怎么样决定离开波士顿回国去做 MRA 的创业?
英博(嘉宾)
原因比较复杂,最后一家公司是从 Boston 搬到了 San Francisco,然后对我来说从出国就在 Boston,对我来说 Boston 相当于是一个具有特殊意义的城市,十几年都在这里。 随着公司从 Boston 搬到 San Francisco,其实也就隔着个太平洋就回家了嘛,所以说还不如我直接就回家。 在小核酸、MRA 基因编辑之间,选择了不是最成熟的那条技术路线小核酸, 但是也不是当时觉得离成熟还很远的基因编辑,选择这条折中的 MRA 的路线。 同时我认为 MRA 做传染病疫苗、做肿瘤的治疗,这两个方向在国内都是有巨大的治疗的市场。
Yushan(主持人)
我们稍微回顾一下您之前的整个一个研究和一个从业经历,因为您在这个领域的经验是非常丰富。 大概给我们介绍一下您之前的这个求学,包括您的几个从业的经历。
英博(嘉宾)
本科本来是学生物,然后出国的时候本科的同学已经在国外,因为我读了研究生出国,所以说国外同学给我建议说你看看有没有办法去做跟从药剂学相关的,这样的话以后可能更接近于应用,然后对我个人的兴趣也比较适合,所以说我就在国外读了药剂学的博士。 而药学博士的毕业论文就是关于小核酸的递送,当时的项目还是由 Alnylam 资助的,然后加入了 Dicen 这样做小核酸,所以说小核酸对我来说工作的时间是最长的,在我心里永远是有一个 soft corner,但是回国毕竟创业的时候, 您需要考虑到,一是需求,二是跟自己的经验和经历相关。 这涉及到我第二份从临的经历,在 Moderna,因为小核酸在 2015 年左右有一个巨大的转折,从 LNP-based delivery 到 GalNac 肝脏递送。 主要是基于这个递送系统,就是 LNP Lipid Nanoparticle,所以说当时我是从原来的第一家公司在三上到了 Moderna,然后做基于 LNP 系统的开发。 第三份工作的话就是从 Moderna 到基因治疗的公司,也是 Moderna 的前高管创立的公司。
Yushan(主持人)
这是整个三份在 Boston 的 professional 的经历,等回国的话也是基于这三份经历选了 MRA 作为公司所发展和立足的方向。 之前你在波士顿都是在这个业界都是在公司里面,其实应该也都是有一套比较完整的体系,然后你回到国内以后开始做 MRNA 创业,首先是国内可能对这个领域的认知也比较有限,然后呢你也是开始创业就从零到一开始做一家公司,这个是什么样的一个转变?
英博(嘉宾)
转变是挺大的,但是好处是这样子,国内和国外 Biotech,Biotech 其实它并谈不上什么体系,因为做的都是 Emerging Technology,技术是新的,那么你要围绕着技术搭建一套成熟的体系。 而不是说围绕着一套传统的技术搭建一套平台。 这几家公司它的体系其实都是围绕着技术来搭建的。 而我觉得在 Boston 这些年的工作经验对我整个国内创立公司是有着非常非常重大的影响的。 最大的一个就是我不畏惧去面对这些未知,而面对一个比较动荡的环境。 BioTech 从来就是这样,我们必须要去拥抱,时刻拥抱着对于未来、对于未知、对于科研的不确定性。
Yushan(主持人)
那我们就来说一说最近这个非常大热的 Moderna 吧,是因为它跟 Merck 共同开发的肿瘤疫苗,它在大型的临床实验中获得了三期的积极成果,也导致它的这个股价盘中一度大涨 200%,是一个可能在整个生物医药的这个二级市场都非常罕见的一个事件了。 那您怎么看待 Moderna 这一次股价的这个飙升,您觉得它增长背后是一个什么样的逻辑呢?
英博(嘉宾)
我们恰好在这个实验结果出来之前的一个周末开了一个 off-site 的战略会一共三天。 而我们在战略会上对于整个全球竞争格局的分析,就是包括 Wall Street 对于 Moderna 的认知, 认为这个公司未来的看点不在于传染病疫苗,而在于肿瘤疫苗以及肿瘤治疗。 所以说在周中的话正好就看到 Moderna 这样一个三期临床实验, 这次实验是一个非常正常的评测, 这次实验是一个非常正常的评测, 这次实验是一个非常正常的评测, 这次实验是一个非常正常的评测, 这次实验是一个非常正常的评测, 这次实验是一个非常正常的评测, 这次实验是一个非常正常的评测, 这次实验是一个非常正常的评测, 这次实验是一个非常正常的评测, 这次实验是一个非常正常的评测, 这次实验是一个非常正常的评测, 这次实验是一个非常正常的评测, 这次实验是一个非常正常的评测, 这次实验是一个非常正常的评测, 这次实验是一个非常正常的评测, 这次实验是一个非常正常的评测, 这次实验是一个非常正常的评测, 这次实验是一个非常正常的评测, 这次实验是一个非常正常的评测, 这次实验是一个非常正常的评�

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英博(嘉宾)
验证了一些以前没有被证实、没有被 confirm 的一些猜想。 第一就是 Moderna 的天花板绝不是一个传染病疫苗的公司,如果是一个传染病疫苗的公司,那么它的天花板是可预期的。 可是如果 Moderna 是一个传染病疫苗公司,加上一个更大的肿瘤市场,就是 Oncology,这样的话未来几乎是星辰大海。 因为你可以想象整个肿瘤病人的群体,还有一个就是预防性药物的定价,和治疗性药物定价的空间又不同。 这是为什么我们觉得 Wall Street 或者整个二级上给 Moderna 这么积极反弹或者是积极的一个反馈的原因所在。 但其实我觉得这样的反馈还只是在路上。 未来应该还会有更多更多的这种 positive 的 feedback 也好,或者是二级上正向的反馈也好给到这样一家公司。 因为对于这样一家公司来讲,我觉得面对着很大的未知,尤其是做很多开出性的研究,人们应该对它只有 respect。
Yushan(主持人)
首先是无论成败,更重要的是它为了大家蹚出了这么一条路,就是个性化的肿瘤疫苗或者肿瘤疫苗在肿瘤整个的治疗以及术后防复法中真的会起到巨大的作用。 您刚刚说它是一个这个新生大海的公司,默默地研究,默默地耕耘,帮我们的观众也简单地回顾一下这个 Moderna 它在肿瘤疫苗的这个研发,它是一个什么样的一个积累,然后到了今天这样的一个结果。 Moderna 的公司成立是在 2010 年,基于的技术平台就是整个的 mRNA,个性化肿瘤疫苗它带来的挑战是巨大的,因为大家看到的其实还只是科研,但实际上做药从来不简简单单是一个科研的挑战,更多的是。
英博(嘉宾)
科研加上整个 CMC 生产是一个应用技术的挑战,如何能把一款药生产出来,而个性化肿瘤疫苗就代表着对于 CMC 整个生产工艺技术要求的一个极限,因为它是一个个性化疗法的产品,同时对于监管来说也是一个新的产品,监管也要面临很多的一些新的 regulation 或者是新的要求,去怎么样子控制这样一款产品的质量,所以我觉得在过去这个 可能现在已经有了十几年的时间里面,Moderna 作为这个行业的先驱,真的是做了很多很多在幕后的研发、开发,包括对于风险的克服,是我们在屏幕前面可能是感受不到的。
Yushan(主持人)
我们也非常期待它后面的积极结果。您刚才讲到它的临床三期实验,可能像您提到的 Kitschula 这些对于不是我们这个领域的观众来说,可能还是需要稍微多一些解释。 然后也想请您稍微给大家介绍一下它的临床三期实验它大概是一个什么样的设计,然后它的像您说是一个积极结果,它到底对于黑色徒流的治疗它到底意味着是什么?
英博(嘉宾)
INTERPATH-001 这样一个实验的话是一个全球多中心大概入组了一千多位病人,双盲随机疗法的这样一个实验。 一个 ARM 就是个体化肿瘤疫苗加上 PD-1,加上 KETRUDA 和默克合作的这些。 另一个 ARM 就是 PD-1 ONLY。 在术后切除黑色素肿瘤的患者中,他是因为是比较晚期的黑色素肿瘤的患者。 这样的患者一般来说在手术切除掉肿瘤之后,三个月到一年之内就会有复发,也就是肿瘤会重新长出来。那么它带给公司一个机会,就是我可以在很短的时间内 我可以看到我的药物是否有效。如果有效的话,那么它的无复发时间就应该大大的延长。所以说这也是整个实验设计的一个主要重点,Primary End Point,就是 Recurrence-Free Survival。 在这样的一个时间点的对比上,个体化肿瘤疫苗联合 PD-1 提出的,是要远远好于 PD-1 only 的。 这两个之间的差异达到了统计学的显著的意义。 这也是大家认为这样一款产品目前它是有极大极大的成功率的。 当然最后的话还是要看 overall 的 survival 就是 OS 生存率。 目前来讲,这个 recurrence-free survival 就应该是直接对应着生存期的延长,它和最早免疫原性是否能转化成生存率的延长还是不一样的,因为没有复发,那么必然生存期会有一定的延长。 刚才像您讲到临床设计的两个 ARM,也就是两个不同的分组,一边是联合 PD-1 药物,我觉得我们也可以稍微展开讲一讲,首先 PD-1 药物为什么要做这样一个联合的机制,相比于不做联合,它的实验设计背后的一些考虑吧? PD-1 可以被称为肿瘤免疫治疗上最伟大的发现之一,发明者也得了诺奖,我们简称为 Immune Checkpoint Inhibitor,因为肿瘤之所以能生长,是因为它无限生长,它可以抑制免疫系统对它的识别。 而 PD-1 的作用就是去掉肿瘤细胞对于免疫系统的这样一个结抗,使得我们的免疫系统可以作用在肿瘤细胞上,使它不再能无序地生长。 PD-1 目前已经成为整个肿瘤免疫疗法的基石,就是 cornerstone,目前认为所有的免疫疗法其实都是应该基于 PD-1 的基础上。 一会儿可能我们还会谈到另一个,甚至是对于 PD-1 低表达的病人,临床有些医生认为,病人也真有可能从 PD-1 的使用中获益。 而这样的话,个体化肿瘤疫苗它相当于是给免疫系统点上一把火,让免疫系统能更好地识别肿瘤细胞。 但是如果识别了肿瘤细胞,可是如果能抑制免疫系统攻击的话,这就是 immune tolerance 的一个概念,那么还是没有效果。 而 PD-1 的话就可以把这个去结抗的作用去掉,免疫系统可以识别,可以攻击,这样的话可以起到了 1 加 1 大于 2 的作用。
Yushan(主持人)
所以说这也是个体化肿瘤疫苗和 PD-1 联用能起到非常好的这么一个疗效的原因所在。 对,这个个性化肿瘤疫苗,它在 Moderna 的发布中,它用的是个性化新抗原疗法。 首先这个个性化,包括这个新抗原,包括您刚刚提到,其实利用这个肿瘤疫苗是可以帮助免疫细胞更好去识别肿瘤。 那它这个个性化的新抗原疗法,或者这个肿瘤疫苗,它大概是一个什么样的机制呢?
英博(嘉宾)
传统的肿瘤药物,大家基本上都是会面临一个沙迪 1000 自损 800,甚至是沙迪 800 自损 1000 的这样一个局面。 因为它很少可以完全区分快速分生的肿瘤细胞和快速分化的人体正常的细胞。 所以说我们可以看到病人有这种恶心、有脱发的现象。 这就是因为这些药物也会攻击胃肠道的细胞以及我们的毛囊细胞,所以造成这些不良反应。 而个性化肿瘤疫苗,它的作用是我们一定是针对只在肿瘤上表达的新生抗原, 把肿瘤,我们叫它疫苗,也是因为它应用了传染病疫苗的一些原理, 使得我们机体把这种肿瘤细胞当作一个外来病毒来识别。 所以说可以起到精准杀除的作用。 这样的话,个性化肿瘤疫苗的病人或者是受试者在临床上不良反应是极低的,而且病人的医送性也会非常好。 可以说我们认为,或者说我个人的观点,个性化肿瘤疫苗可以是基于所有疗法上对于病人的一种极好的补充, 可以使得你的免疫系统能更有效的、更准确的杀伤肿瘤细胞,而不去攻击正常的人体的细胞。
Yushan(主持人)
嗯,这个个性化
英博(嘉宾)
个性化的意思就是一人一药 针对不同的病人 我们要有不同的药物的开发 每个人的肿瘤 它其实是一个非常非常抑制化的 就是它的 Hydrogenic 是非常高的
Yushan(主持人)
这个抑制化是指的
英博(嘉宾)
因为每一个人的肿瘤其实是自身的细胞突变产生的,所以说虽说都叫肠癌,非小细胞肺癌,或者是都叫一线癌,但是每个人的肿瘤是不一样的。 如果你把这样的一个肿瘤当作一类病来处置的话,那么病人最后只能获得一个 average 的 survival,就是预期之内的 survival。 但是呢,个性化肿瘤疫苗不一样,是我把每一个人的肿瘤当作一个 individual disease。 当作一个个性化的疾病来处置。 只有开发针对每个人肿瘤上面的特异性的新抗原, 而这就涉及到一个新抗原,就是肿瘤上面的特异的标记物。 我们把这一段识别出来,把它做成疫苗,打回到人体内, 这些肿瘤疫苗的作用是指导免疫系统特意杀伤带有这些标记物的肿瘤细胞,从而使得免疫系统不攻击正常的细胞。 这是个体化肿瘤疫苗的设计原理,以及它为什么可以达到这样疗效的作用。
Yushan(主持人)
整个制造大概要经历什么步骤呢?
英博(嘉宾)
生产过程来说的话,个体化肿瘤疫苗堪称是药品制造的 nightmare,因为从开始的取样到最后产品生产出来,记住,它跟传统的细胞疗法还不一样,因为肿瘤的病人,它的病情发展是非常快的。 那么我们不可能让肿瘤病人在术后等太久。业界认为,4-6 周是一个最佳的期间,因为切除掉肿瘤之后,病人不管怎么样都要有这样一段时间的恢复期在用药。 术后恢复期如果你能把药物生产出来,就等于说是一点都没有去影响、去耽搁病人接受治疗的一个窗口。 如果是你耽搁了的话,那么这些肿瘤细胞可能很快又会重新生长出来,大家可想而知给治疗就会带来巨大的挑战。 可是在四到六周把这样一个个性化的产品生产出来,对于任何公司来说符合药品生产制造管理的这种条例的角度来说的话,都会是一个巨大的挑战。

00:20

英博(嘉宾)
因为第一,要先从病人上面取肿瘤细胞以及肿瘤旁边的正常组织,两相对比测序。 去获取我们认为哪些可能是只在肿瘤上表达并且可能引起高度免疫原性的我们叫新生肿瘤抗原,也就是 Neoantigen。 然后把这些 Neoantigen 用反向就是 Reverse Engineering 的方式把它编码成 mRNA 的个体化肿瘤疫苗, 再包裹在 LNP 就是 Lipid Nanoparticle 纸质纳米颗粒中。 最后,还要经过一系列的 QC 过程,然后打到病人体内,整个过程要在 4-6 周之内完成,对于整个生产的挑战是非常非常巨大的。 这和生产一个 Generic 的 drug 或者是一个通用型的产品,大量的生产,广谱型适用于病人,它面临的挑战是完全不一样的。
Yushan(主持人)
可以给我们再细讲一讲,您说 4-6 周其实是一个挺长的时间,从做肿瘤疫苗、个性化的新抗原疗法,它每一步大概是需要经历多长的周期,这个也可以给我们拆细讲讲。
英博(嘉宾)
可以稍微讲一讲几个步骤吧。第一步是取样,第二步测序,测序的这一步很关键,因为它是识别我们肿瘤细胞里面特有的这些新抗原和正常细胞里面,哪些是在正常细胞里面没有覆盖的,所以说这一步是很关键。 然后通过这些新抗原的话,要通过自己的算法,这点又很重要,因为基于现在整个一个 AI 的发展。 他要预测哪些是真正有意义上的新抗原。这些过程都可以很快。相对而言,技术的发展,我们可以说是几天就可以完成。 有了这些序列之后,我们要生产 mRNA。这一步的话,是通常 mRNA 的生产是用叫 Invirtual Transcription 的方式。 那么我们需要 DNA 的模板,这个模板获取的方式不同,可以有指力的方法,可以有其他的方法。 这里面又可以体现出每个公司对于整个 CMC 技术的把控和把握。 生产了 DNA 模板之后,然后在 DNA 模板的前提下,在体外,就是 IVT,我们叫 Invasion Transcription,整个是 Self-free 的方式,然后把 MRA 生产出来。 生产出来之后要进行重化,因为这是产品,这是药物。生产出来之后的话,然后得到了重化的 mRNA,这一步的话,DNA template 可能是要 multiple days。 2 个星期,然后是到 MRA 生产,这个基本上一天就可以完成,然后包封,就是包裹在脂质纳米颗粒里面,大概一天到两天也可以完成。 但后面的话,因为是一个药品,所以说它的质量检测,它的 QC 过程,这个是必不可少的。 整个这个过程我们说的就是一到两周,再把它打回到病人体内。 所以说你可以看到 4 到 6 周其实给我们真正生产的时间流出来的并没有想象中的那么多,是要完完全全按照非常紧凑的流程来做的。 这也就是目前来讲为什么各个公司包括爱博生物我们都在大力发展自动化的一个原因,因为如果没有自动化的话整个流程就不可能做到无人干预,然后在这样一个紧凑的时间范围内把它完成出来。
Yushan(主持人)
您说的自动化是在刚刚提到的步骤中,什么样的环节可以做到自动化呢?
英博(嘉宾)
几乎是从取样测序,然后测序拿到了序列之后的话,整个过程可以通过自动化来完成,这是我们目前可以做到的一个水平。
Yushan(主持人)
我再理解一下,就是我们从这个肿瘤术后的这个肿瘤患者,他从他这个切除了这个肿瘤的组织中拿到这个样本,然后就是把这个样本后面的环节就都挪到公司或者就公司的这个实验室里面去进行,是吧?
英博(嘉宾)
测序的这一步样本的分析可以在医院,因为这是最节省时间的,任何一步转运都需要时间。测序之后我们拿到了序列的信息,这一步在云端就可以完成。 然后的话,公司等于说是就开动自己内部的 Machinery,然后整个一套流程下来,把个体化肿瘤疫苗生产出来,最后端到端再运回到医院。
Yushan(主持人)
自动化过程中的难点会在什么环节呢?
英博(嘉宾)
每一步都是难点,既要它全自动,不能有人干预,任何一步有了人为的干预,那必然就会成为一个 bottleneck。 但是呢,每一步的话等于说你要设计出一套足够通用,但又足够精准的流程,可以使得每个人生产出不同的产品,都能达到最后你一个质量控制的要求。 所以说你可以想象对这套系统的挑战是巨大的。
Yushan(主持人)
我想比如说 Moderna 他们的这一个三期实验它入组了一千多个患者,那如果是在您刚刚描述的一个自动化的这个情形下,这么多病人的这个样本,它是意味着你的这个实验室是要有一个非常大的分析的产能吗?
英博(嘉宾)
你可以把它理解成一台一台单独的为每个病人设计的机器。 嗯。 来生产每一个病人需要的产品,但是这一千多个病人不是同一天入组的,它还是有分隔的,对吧?只不过是到了未来真正商业化的时候,那么你面临的病人群体将是巨大的,怎么办?所以说这里面你又要保证每个病人生产样品或者是药物生产的及时性,但是要防止交叉污染,因为我们毕竟做的是每个人不同的产品,就需要每个不同的机器只做一个病人的产品,做完了之后的话,它还要进行适当的消毒、 QC 才能用来进行下一个病人产品的生产。 在这个过程中,除了自动化,每个公司还需要大量的应用一次性的设备, 占据我们所谓的 disposable,避免这种 cross-contamination 交叉污染的风险。
Yushan(主持人)
刚刚我们提到 Moderna 现在临床实验的设计是针对肿瘤手术后、切除后的一些患者。 我知道大家对肿瘤疫苗的一个非常兴奋的点是在于,我们觉得它可能对于所有的肿瘤患者都提供了一个治愈的希望。 从 Moderna 这个设计来说,我们怎么解读它为什么是针对肿瘤术后的患者,以及这个是不是意味着其实不是每一个肿瘤患者都可以从肿瘤疫苗这里获益呢?
英博(嘉宾)
目前来看的话,简单来说回答你的问题,是的,是只有术后的患者获益是很明确的,因为在术后肉眼可见的肿瘤用手术刀就可以清除了。 我们 MRA 个体化肿瘤疫苗真的是肉眼看不见的,散落在你组织中的这些,你是没有办法用手术刀清除的,这样的话就需要用我们体内的免疫系统。 这些肿瘤疫苗的作用是由于原发性肿瘤在,相当于是两股势力的对抗,一股是肿瘤疫苗加上 PD-1 试图调动免疫系统对它进行攻击,另一方面是肿瘤自身对免疫系统有耐受、截抗的作用。 这一部分目前我们只能说它还没有被完全的验证,但是并不代表未来它不可以。 下面的话是我个人的一个完完全全的是一个 WILT。 Imagination 未来的肿瘤治疗,基本上是一把手术刀加一个个性化肿瘤疫苗和 PD-1 的联合就可以搞定了。 肉眼可见的用手术刀,肉眼看不见的用个性化肿瘤疫苗调动我们整个的免疫系统来对它进行围追堵截。 然后对于那些不可手术的怎么办?
Yushan(主持人)
首先可以先介绍一下什么样的患者那个肿瘤的形态是不可手术的?
英博(嘉宾)
我不是临床医生,首先,如果你已经有很多这种转移的多发的,你不可能切的部位太多,对吧?但是我们觉得有一点很明确,从我的角度,如果是我们可以用现有的药物对于肿瘤进行降级, 首先,如果肿瘤太大,从 4 级降到 3 级,或者可以清除,那么这一类病人就可以又回过头来适用于个体化肿瘤疫苗的疗法。 还有一种是,大家认为即使手术切除可能也不会获益,是因为已经有很多多发病灶微小病灶的转移了。 那么这个时候,现在整个个体化肿瘤疫苗就可能改变这一认知,从临床医生的角度,我把最大的原发性的肿瘤切除,其他的很微小的肿瘤,它的免疫、结抗免疫力还不是很强的时候,是不是通过个体化肿瘤疫苗和 PD-1 的联用,我也能起到极大程度上去杀死肿瘤,甚至是延长,大大延长这种复发周期的可能,我觉得它给人带来的想象空间是巨大的。
Yushan(主持人)
听您这样讲,就是切除了一个肿瘤,那它可能有一些微小转移到了身体的其他部分,也可能是靠我们的这个就是 PD-1 这个药物联合这个肿瘤疫苗一起去清除其他的这个身体中的残余。 用了这个 PD-1 和肿瘤疫苗这个药,它其实是分散在身体各处的,是可以围追堵截其他那些逃逸的这个肿瘤的微小的这些病灶。
英博(嘉宾)
对,它的本身的激励就是训练我们的免疫系统,使得我们的免疫系统可以识别散落在身体各个部位的这种肿瘤细胞,你把它当作分散的身体各部分的病毒来处理。 所以说它叫个体化肿瘤疫苗,但是它其实并不是一个预防性的激励,它更多的是一个治疗性的激励。
Yushan(主持人)
我看到这个 Moderna 新闻稿里面,他还提到说这个新抗原设计针对肿瘤患者身上的可学出来的肿瘤特异的标志物不超过 34 个。 为什么是不超过 34 个?这个背后是有什么门道吗?
英博(嘉宾)
理论上讲, 有多少个我们都能做,但是当 mRNA 达到一定长度的时候或者之后,它的翻译效率,就是它翻译成蛋白的效率可能会有所降低,生产的挑战也会大。 34 个的话是上限,但是不是生产的上限,只不过是我们认为它是一个风险收益比,这样的话可能是更 make sense。 还有一点的话是,这个项目的开展是远在 10 年前了。

00:30

英博(嘉宾)
早期的时候,AI 以及各种算法、新抗原的预测并没有那么发达。 我们当时想的是,整个业界,即使是只有 10%的 命中率 34 个新抗原也好,20 个新抗原也好,唯有两个新抗原是可以精准地识别肿瘤细胞的话,那么免疫系统就已经可以去把肿瘤细胞杀死了。 这跟病毒的抗原的纪律是一样的,我们并不需要很多个,我只需要识别你身体的任何一个部分我都可以。 这些人的体系是否有可能被制造?
Yushan(主持人)
反而他识别了这么多的新抗原,然后又都很精准的话,就说明这个肿瘤疫苗他去猎杀这个肿瘤的概率就会更高了,对吧?
英博(嘉宾)
这里面是有 pros and cons,就是说量是固定的,做一个新抗原的话,那针对这一个新抗原的免疫反应可能是最强的。 如果分散到多个的话,可能每一个反应就没有那么那么强,但是也不会说是降低了 30 倍那个样子。 可是另外一点你说的非常非常的…… 准确或者非常好的一个补充就是,肿瘤细胞为什么抗药性这么强?是因为它会逃逸。 所以说如果我们能覆盖的新抗原越多,那么肿瘤细胞逃逸的几率也就会越低。 这是人类和肿瘤细胞这样一场较量和斗争中的话,我这个网撒得越大,那么理论上讲肿瘤细胞我就可以杀死得越干净。
Yushan(主持人)
您说那个陶益,如果我具象点去理解,就相当于说可能我们针对的本来是这个肿瘤身上的这个新抗原,结果它突变掉了,所以就抓不住它,但是我们因为抓手很多,所以说就可以更好的去抓住它。
英博(嘉宾)
没错,它一次性突变掉一个新抗原的概率是很高,可是一次你要突破五个,突变掉五个新抗原,我觉得这种概率的话你可以做做惩罚,基本上就变得非常非常低了。
Yushan(主持人)
我们有一个这个业界大概公认的一个标准,比如说多少个抗原是有 5 个或者 10 个,这多少个抗原是一个比较稳的去抓住这个肿瘤的一个底线呢?
英博(嘉宾)
我觉得每个肿瘤,每个病人的情况可能都不一样。 一个假想就是至少只要能识别一条肿瘤抗原,那么我们的免疫系统就有可能去杀死这一部分包含这部分抗原的肿瘤细胞。 至于要有多少个防止突变的话,我觉得是需要未来真的这个临床实验随访到很久之后我们才能看到,是不是要新生的肿瘤细胞,那么是所有的这些新抗原都没有的,还是说新生的肿瘤细胞也可能是包含了这 34 个新抗原的某几个,但是实际上它就已经可以避开免疫系统对它的识别了,或者它可以开发出对免疫系统的耐受。
Yushan(主持人)
是的,我们这个还是一个临床的科学,还是需要不断经由这个数据和实验才能看到。
英博(嘉宾)
没错,没错,即使临床实验最后观察到成功,观察到生存期的延长,可能还需要更长的随访期,能给我们提供更多的一些信息,以及科学上的判断。
Yushan(主持人)
这个实验它的设计是针对黑色速流的这个适应症。 我想华尔街二级市场之所以对肿瘤疫苗有这么大的希望和愿景,也是因为觉得它可能未来可以覆盖到更广泛的这个肿瘤的这个范围嘛。 请您帮我们理解一下,首先为什么 Moderna 先选了黑色素瘤作为第一个适应症来研究,然后您觉得它后面再去延展到其他的肿瘤类型中可能会遇到什么挑战吗?还是其实也是大概率会使用的?
英博(嘉宾)
为什么选择黑色族流? 刚才我讲,比如说它包含了其实是临床 2B 到 4 期的这样一个黑色族流患者。 原理就是因为这一部分患者术后三个月,最快三个月,慢一点的话一年会有肿瘤复发。 所以说可以给我们一个 early readout,不需要去等很久很久才知道我这款产品有没有效。 对于我们,对于科技公司而言, 快速成功和快速失败都可以接受,这样我可以赶紧去基于我成功也好失败的经验,我去开发下面的产品。 但是最难以接受的就是要等了很久之后我才知道答案。 所以说黑色塑料等于说是第一,有非常大的市场需求。 第二的话,它确实可以给公司提供一个 early readout 的窗口,这我觉得是公司在选择适应症方面一个非常非常明智的策略。 而它的目前在黑色速流上的成功,验证了它不是针对某一个肿瘤,它是针对于个体化肿瘤疫苗对于肿瘤杀伤的激励性的验证。 所以说对于未来其他的流种,我们认为只是一个 matter of time,时间问题。
Yushan(主持人)
临床实验需要达到它的经验上的进展时间。
英博(嘉宾)
对,就是你观察到整个用药患者的一个受益,这个时间到底有多久。 所以说 Moderna 很快,我相信也是基于他们在黑色素瘤方面进展的一些临床结果的获取、阅读, 所以说他们非常快速地开了非小细胞肺癌的临床三期实验。
Yushan(主持人)
一系列的这个适应证,对的。 接下来比较快速的试验证是什么?
英博(嘉宾)
我觉得我们先不要太急着去看下一个试验证, 因为这个实验目前只是一个无复发的终点, 我们还是最后希望它尽快能获得一个正式的获批, 而这样的话它的获批代表整个一条路线的打通, 就像当年新冠疫苗的获批一样, 所以说 Moderna 快速开发了 RSV 及流感疫苗, 肿瘤疫苗代表着不是一个产品、不是一个病种的成功,是整个 MRNA 技术路线对于整个肿瘤治疗领域的一个巨大的突破和成功。
Yushan(主持人)
是的,也非常期待。不同的肿瘤,它的现在的这个标准治疗方案是有很大差异的。比如说像一线癌,大家都会说它是一个癌王,因为现在没有很好的治疗的方案。 那对于比如说像非小细胞肺癌,因为有非常多的驱动基因抑制性的一些研究,所以其实也是有非常多细分的疗法。它的标准治疗方案也在非常快速迭代,当然对于所有流种来说都是一样。 从这个角度来看的话,对于不同的肿瘤可能它现在标准的治疗方案就在不断地迭代和提升,可能比如说术前有一些像您提到的通过这个药物的治疗,肿瘤可以有一个比较好的控制,那对于它后续的复发肯定也有一个更好的一个预后。 那这样的话就相当于随着治疗标准的不断提升,那其实留给肿瘤疫苗需要解决的复发的问题,它的这个验证的标准, 这些肿瘤疫苗的医疗方案对于肿瘤疫苗来说,你觉得更适合的是什么种类的范围?是不是对它的应用范围来说,其实也还是有一定的局限的呢?
英博(嘉宾)
我觉得首先对它应用范围来说应该没有局限,只不过是对于它的临床方案策略上来讲的话,临床设计上来讲的话,会有比较多的一些挑战。 但是这对于病人,对于患者来说也是一个好事,因为就是来说,如果现有的药物已经非常的有效了,那么必然会代表着它的一个生存期的延长。 如果想证明肿瘤疫苗的进一步获益的话,那就要在这个生存期上有进一步的一个再延长。 可以证明肿瘤疫苗在现有的基础疗法上也可以使得病人获医。 这是我觉得临床设计的一个挑战,就是说你要观察的时间可能长,但是我们观察到一点, 在因为艾伯生自己也做肿瘤疫苗,包括固定抗原的和个性化的, 就是我们发现肿瘤疫苗效果最好的时候是在你的免疫系统还比较健全的时候。 你不可能在免疫系统已经被化疗、放疗、药物摧毁之后,再用个体化肿瘤疫苗,期待还能唤起这种免疫系统的激活,对肿瘤细胞进行攻击。 有一句话嘛,就是 You can't keep beating a dead horse,就是这个免疫系统已经都垮掉了的话,那么个体化肿瘤疫苗也是无处发力。 所以说的话,对于个体化肿瘤疫苗而言,它选择了一个术后切除,也就是它的免疫系统,是在一个比较正常的状态。 当然了,根据每一个流肿病人的情况,我觉得医生可能会有不同的判断,包括未来它是不是一个 total game changer,就是尽管现有的药物也比较好。 但是,如果把肿瘤切除掉,个体化肿瘤疫苗可以极大的程度上去杀死剩余的这些肿瘤细胞,可以使得无进展的生存期得到巨大的延长。这一步我们未来也是翘首以盼的,它有可能是改变整个肿瘤治疗。 一个机制的临床实验。
Yushan(主持人)
我们一直都在说无进展生存期,那这个是不是意味着肿瘤疫苗或者说现在这些癌症疗法,它其实达到治愈还是比较艰难的呢?因为后面可能还要再进展,对吧?
英博(嘉宾)
刚才有一个表述不准确,就是在 Moderna 临床实验中,它其实用的是无复发生存期。 无进展生存期和无复发还不一样,无复发的话,那就是简单说就把肿瘤切除,然后的话肿瘤没有复发。 那这样的话,病人达到一个什么状态?实际上是一个 Tumor-free 的状态。
Yushan(主持人)
没有肿瘤了。
英博(嘉宾)
没有肿瘤,那么它对于肿瘤而言,它就是起到了治愈的这样一个效果,相比于原来三个月到一年之内肿瘤就复发,那么我们对于这一部分的肿瘤患者,其实对他生存期的延长是有一个巨大的巨大的期待的。
Yushan(主持人)
我相信大家听到现在已经知道这个肿瘤疫苗它不是针对健康人的预防肿瘤的一个疫苗,而是针对这个肿瘤患者,但是我们识别这个肿瘤患者之后还是有很大的几率后面去可以给他治愈的利用这个肿瘤疫苗。

00:40

英博(嘉宾)
没错,它只不过是用了疫苗的一个机理,更准确的说是用肿瘤疫苗来唤醒激活我们自身的免疫系统去攻击肿瘤细胞,所以说这是它被称之为肿瘤疫苗的一个原因所在。
Yushan(主持人)
您也提到说就包括像艾波生物其实除了在用这种个性化的肿瘤疫苗的这个技术路线以外还有一些像您刚刚说的是固定的这个抗原的这一些疗法对吧那其实就是确实在肿瘤疫苗的这个研发领域里边 Moderna 的 这一款药物它采取的是一个个性化的新抗原的一个路线,但在这个之外其实还有很多其他的产品,然后其他的公司,包括艾伯生物都在做这个肿瘤疫苗的研发。 也想请您帮我们盘点一下,就是现在 Moderna 是第一个临床三期有一个比较积极的结果。 其他的一些公司在临床进展比较靠后、比较接近上市的产品管线中, 哪些公司在布局国内国外的,他们又是采用什么技术路线,治疗什么肿瘤类型呢?
英博(嘉宾)
首先,肿瘤疫苗的概念不是一个新概念。 而肿瘤疫苗包括的技术路线也不只是 mRNA 这一条技术路线, 它包含了核酸,比如说是 DNA、RNA,它包含了多态, 广东医疗部门的专家与专家联合研究,广东医疗部门的专家与专家联合研究,广东医疗部门的专家联合研究,广东医疗部门的专家联合研究,广东医疗部门的专家联合研究,广东医疗部门的专家联合研究,广东医疗部门的专家联合研究,广东医疗部门的专家联合研究,广东医疗部门的专家联合研究,广东医疗部门的专家联合研究,广东医疗部门的专家联合研究,广东医疗部门的专家联合研究,广东医疗部门的专家联合研究,广东医疗部门的专家联合研究,广东医疗部门的专家联合研究,广东医疗部门的� 并且在疫情中,在人体内,这些突变基因的存在是非常明确的。 已经存在了很久,它是慢慢发展来的,机体可能对它有了一定的耐受,但是这样的话就需要看到底是疫苗的力量更强,还是肿瘤让机体对它耐受的力量更强。 这两条技术路线,个性化肿瘤疫苗和固定抗原肿瘤疫苗都是有很多的公司在做,我们还统计了一下,大概一半一半吧。 所以说技术路线的话是各有优势,如果是 off the shelf 产品就可以做的话,很简单。 广告 针对于自身的肿瘤都有了一个更好的治疗的方案,但是它带来的挑战就是周期长,成本要高。 这也是为什么爱博生物在这些年我们不断地通过自动化要开发的产品,除了在科学上它是行得通的,就是 scientifically sound,其次的话它对于中国这一套病人群体还必须是 affordable 的。
Yushan(主持人)
并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,并且,�啊。那除了 Moderna 之外,还有哪一些就是国外啊,包括就是国内的这个公司,它现在是在这个肿瘤疫苗上有比较广泛的布局,然后那如果是从技术路线来说的话,可以看到比如说明确的不同的派系吗,还是其实大家都是在两条腿走路这样?
英博(嘉宾)
很显然就是 BioNTech 也是在这方面有布局,对吧? 它的路线,包括它的给药的激励,都和 Moderna 不一样。 目前来讲的话,我们觉得 Moderna 的成功代表了这条技术路线的成功, 但是不代表其他路线不可以走得通。 所以说整个的行业还是在一个摸索的阶段。 我觉得国内有很多公司,国外也有很多公司在做这样一方面的事情。 大家前赴后继就是因为我们都看到了, 肿瘤疫苗在肿瘤治疗方面巨大的潜力,以及它对于现有的所有的疗法都可以是一个很好的补充,而不是一个竞争者的角度。
Yushan(主持人)
因为其实现在中国的生物科技技术公司的原发创新和技术能力其实都是有目共睹,在全球也是越来越着重的一个地位。 然后我们也可以看到,令现在这个跨国药企也是来中国疯狂扫货,获得这些中国的 BioNTech 企业他们的产品在全国的这一些研发权益,在这个里面肿瘤疫苗算是其中一个就是在中国整个这样的一个 BioNTech 的研发这个生态里边, 它的这个能力和比如说美国相比,您现在怎么看待就是两边的这个研发能力的比较呢?中国是 比较齐头并进,还是说其实可能还是在这个技术这个怎么讲,技术水平上有一定的差距。
英博(嘉宾)
在进度上肯定是有差距,因为临床研发上人家已经是三期有一个非常好的 readout,但是在理解认知上面我觉得大家的差距并没有想象中的那么大,尤其是现在随着 AI 技术的发展,随着大家对于算法的提升,我觉得甚至是不排除有一定的后发优势,同时国内的临床的推广或者临床资源也比较丰富,只要大家坚定了相信选择这条路线的话,那么应该很快。 就会有一些 positive 的结果可以在近几年内和大家分享。 但是另外一点的话就是个体化肿瘤疫苗它不是一个产品,它是整个一套算法和工艺。 所以说国外大要求在,如果说你说扫货也好,或者是来中国并购项目也好,它不是简简单单的要拿走一个产品。 他要整个去 take away 或者是说要把你的算法、要把你的工艺都要进行当地化的部署,才能真正去开发个体化肿瘤疫苗。 因为你很难想象在中国或者在其他地方生产出的个体化肿瘤疫苗, 要运到欧洲、美国去给那边的病人使用,那么这样的话,路程整个的运输的时间,它的成本都会巨大的提升。 所以说个体化肿瘤疫苗,它包含的所有的这些都需要进行着一个本地化的部署,尤其是在生产的环境。
Yushan(主持人)
听起来像您提到这里面的算法,包括这些工艺技术,尤其是算法,其实它里面是有非常多的独有的、独到的这样的一些知识产权也好。 其实我觉得就越来越像 AI,因为我们现在看到中美之间的 AI 之争,其实美国也是对中国有很多限制,两边在保护自己的 AI 知识产权上其实都有很大的动力。 像肿瘤疫苗这样,它 AI 元素很重,这会不会也是成为一个比较敏感的领域呢?
英博(嘉宾)
首先它用到的算力远远没有我们想象中那么高。 其次的话就是各个国家都对于自己的人类资源有着很好的保护。 简单来说就是人类遗传资源不出境,出境需要审批。 只要在本地化进行了部署,人类的遗传资源、测序的资源不出境的话, 那么我觉得没有什么真正大的风险。 如果是 Moderna 在 2015、16 年可以做的事情, way before 我们说的所谓的 AI 时代, 您可以想象它对于算法算力的要求是没有那么高的。
Yushan(主持人)
它不是一个特别高精尖的肿瘤疫苗。 我记得您最开始提到它的安全性上好像也是相对比较可控的。 这话我也想稍微展开理解一下。 因为我们知道像 CAR T 治疗其实它还是有很大的不良反应的一个风险。 治疗之后是要非常紧密的监控和管理的。 对于肿瘤疫苗来说它现在这个安全性上我们是有什么样的理解?
英博(嘉宾)
基本上如果肿瘤患者本身需要住院,那病人就正常的住院就好了。 如果是肿瘤患者不需要住院,那么几乎肿瘤疫苗可以做到 Outpatient Care,就是到医院来打一针肿瘤疫苗,打一针 PD-1,然后回家。
Yushan(主持人)
从机制上来说它不会有什么?
英博(嘉宾)
它不会有超过 mRNA 其他传染病疫苗的不良反应。
Yushan(主持人)
再给我们科普一下这个常规的这个 MRA 的传染病疫苗它有哪些不良反应?
英博(嘉宾)
其实根据临床的报道嘛,无非就是发热,然后恶心、呕吐、乏力、注射部位肿胀这一些头痛。 但是相对于传统的化疗药物和肿瘤的其他药物相比的话,肿瘤疫苗或者 MRA 疫苗的不良反应简直是可以忽略不计了。
Yushan(主持人)
比如说个性化的新抗原疗法,它是相当于把新抗原的 MRNA,编码的 MRNA 注射到这个人的体内,它不会引起免疫系统的过激反应,像比如说 CAR-T 的话,它可能会有一些免疫系统的过激反应,然后会导致比较严重的不良反应。
英博(嘉宾)
这个的话,Carrot 的不良反应主要是因为 T 细胞的快速激活,我们简称是 Certical Release Syndrome,就是 CRS,所以说它的机理是不一样的。 而 mRNA 的肿瘤疫苗的话,毕竟它是有一个先缓慢注射到体内,然后缓慢表达抗原,然后激活。 这些人的肿瘤疫苗和 Moderna 与默沙东的 INTerpath-001 制作和监管。
Yushan(主持人)
从具体上来说,它不会这么快速的、剧烈的去引发免疫系统的反应。

00:50

英博(嘉宾)
对的,而且它是肌肉注射,当然也有静脉注射,BioNTech 的话是采取静脉注射的方式在一线案。 这个还是一个百花齐放的时代吧,最后的话,不是说只有某一条技术路线能成功。
Yushan(主持人)
艾伯生物现在在这个肿瘤疫苗方面是一个大概什么样的布局,然后什么样的一个思路在做肿瘤疫苗的开发呢?
英博(嘉宾)
我们基本上是特异性的肿瘤疫苗,我们叫 TSA,Tumor Specified Antigen,还有的话 Tumor Associated Antigen。
Yushan(主持人)
它们的区别是什么?
英博(嘉宾)
它们的区别就是 Tumor Specified Antigen 几乎是那些 Driver Mutation。 EGFR、Keras、Tumor-associated antigen 这些抗原是和肿瘤密切相关的,像 NY-ESO、TP53 这些个性化的肿瘤疫苗,那就完全是 Neo-antigen,它是每个病人都不一样的,是一段很短的态段,然后把不同的态段串接在一起。 所以说这三个记录路线我们都在进行了一些尝试。
Yushan(主持人)
我再理解一下,您说特异性的肿瘤突变和一个是 specific,一个是 associate,它们的基底上的区别是什么?
英博(嘉宾)
是否是 driver mutation?
Yushan(主持人)
是否是驱动基因的突变? 对。 它这个驱动基因再帮大家理解一下。
英博(嘉宾)
驱动基因的话就是简单来说,你的肿瘤的发生就是因为某一个基因的突变,点突变或者多个点突变造成的。 像非小细胞肺癌和 EGFR 的突变是有明确的证据的,然后像一线癌、非小细胞肺癌、节肢肠癌跟 Keras 的突变也是直接相关的。 但是有更多的肿瘤其实它是没有这样一个非常非常明确的 Driver Mutation。 因果关系,对的,只不过是在很多很多的肿瘤患者里面,我们通过肿瘤采样都观察到了这个基因突变的表达,所以说我们把它称之为 Tumor-Associated Antigen。 如果是有足够多的病人表达这样一个抗原的话,那么我们就可以针对这个抗原设计一款肿瘤疫苗,回过头来这一部分病人都可以应用在这种现货型的肿瘤疫苗,它的优势像我刚才讲的,就是便捷,然后成本低。
Yushan(主持人)
那是不是可以理解个性化的新抗原疫苗,其实它也就是一种肿瘤相关性的这个基因突变的一个子集,但是它是个性化的。
英博(嘉宾)
它肯定相关。 然后它是跟每个人相关,每个人与每个人之间,它的交叉 overlap 就会很低很低。
Yushan(主持人)
对,那刚刚打断您,您在讲的是就是艾伯生物在肿瘤疫苗方面的这个技术路线和布局,然后请您继续,就是您是怎么去设计这个整个一个肿瘤疫苗的研发?
英博(嘉宾)
有突变基因的就试试突变基因,像 EGFR,像 KRS,没有的话先看 associated antigen。 最后的话,如果真的个体化肿瘤疫苗,我们可以做到把它的周期变到 4 周,目前来讲看起来是可行的。 然后把它的成本,整个一次的生产成本控制在病人可以接受的范围内。 那么我们觉得未来可能个体化肿瘤疫苗,它虽说是个性化的,反倒有可能变成一种通用性的疗法。 因为它几乎是可以不去看病人的肿瘤类型,不去看病人的原因,所有的肿瘤,所有的病人,我们用个体化肿瘤疫苗可能都会起到一定的疗效。
Yushan(主持人)
那您说这个成本控制在病人可以接受的范围,这个大概是一个什么样的定价水平呢?
英博(嘉宾)
这个不是很方便完全透露,但是可以想象,卡尔蒂的话,如果是几十万一针,大家对于卡尔蒂的疗效是很认可的,但是就是因为它价格的高昂,使得很多老百姓是承担不起。 医保也负担不起,使得它的受众群体大为受限,而且卡尔蒂公司在国内也面临着一个非常困难盈利的情况。 那么从我们的角度来讲的话,如果做这样一款产品,就必须要把它做成是大家可以经济上承受的。 所以说我们针对这方面做了非常多的研究。为什么要在这个阶段做这方面的研究,是因为你的算法, 生产工艺流程一旦进入临床,就不能再变了。 那么说未来的话,5-7 年的临床时间内,整个算法和工艺是不能有任何的更改的。 所以说必须要在进临床之前,把这套算法和工艺确定下来。 而且我们必然是有信心,它在未来既可以做到有效性,同时要兼顾它的一个经济上的可及性。
Yushan(主持人)
您能帮我们拆解一下,在不透露太多敏感信息的情况下,在做个性化的肿瘤疫苗中,哪些环节的成本是特别高的? 如果您用自动化的方式和优化设计,可以在什么方面实现大概什么水平的结奖?
英博(嘉宾)
这里面的话其实要有很多像我刚才讲的一次性的耗材,因为要避免交叉的污染。 所以说这一部分的成本其实是比较昂贵的。
Yushan(主持人)
如果我们用一个 100%去来看,比如说 Moderna 它现在去做个性化肿瘤疫苗的总体成本的话, 它大概这个分布会在什么地方,然后您觉得什么样的环节可能是有这个结讲的?
英博(嘉宾)
广告 广泛的评论 资源的水平是有利的。 整个的 mRNA 疫苗就可以生产出来,而这样每一次开机,它生产的 mRNA 疫苗几乎是病人整个 lifetime 所需要的,整个生存期肿瘤疫苗的一个量。 所以说我们觉得目前它的产能、它的成本是一个可控,而且是一个可持续的一个状态。
Yushan(主持人)
相当于说这个可能一针下去,就一次就可以解决这个问题,它整个后面也不会再复发,这个是我们的一个愿景。
英博(嘉宾)
一次可以解决一次的问题,还是需要多次的,它和 PD-1 是一样,每三周一针。
Yushan(主持人)
对对对,就一个疗程吧,就是整个一个疗程下来。 我记得那个 Moderna 它的那个应该是大概一年左右的一个疗程。
英博(嘉宾)
基本上差不多了,因为回头的话我们还会看针对不同的肿瘤,不同的情况,也许疗程也会有长短不一样。 但好处就是还是回到那句话,病人的依从性是比较好的,因为他真的是比较安全,不至于说是生活的质量受到巨大的影响。
Yushan(主持人)
说回来这个成本,比如说您刚刚提到有取样、要有测序,后面要做 DNA 模板,再要生产出 mRNA,再要做 QC 质检,最后再回溯到病人的体内。 这个环节中,大概它的成本分布比如说百分之多少,大头可能在什么地方。 如果您说有一些自动化或者工艺上的优化,它可能是在什么样的环节造成一些成本上的倔强?
英博(嘉宾)
刚才其实我稍微讲一下,我们现在看起来,大头还是在一次性的这种耗材上面。
Yushan(主持人)
就是全流程中的一次性耗材。
英博(嘉宾)
对,全流程,因为这个部分你如果想要避免交叉污染的话,必须用一次性的,disposable 的,做到真正的每一个人用一套这种耗材。 所以说这部分的耗材我们认为未来也是有巨大的空间,它的成本会进一步的下降的,因为随着需求的上升,那么耗材生产规模的提升,每一单的成本可能就会大幅的下降。 你如果说哪一步? 有一个可能是最大的一个 cost driver 也好,或者是使得它的成本是最高的,我们现在看起来可能它是分身的各个部分。 而这套自动化的设备的话,它不只是说 E-CNH 在使用上做到了一个优化,它同时对于整个系统的死体积的控制,整个系统中这种废弃液它的一个控制降到了最低。 而且的话,如果没有人工参与,那你把人的这部分成本也节省了下来。
Yushan(主持人)
综上人这个很好理解,您说那个死体积,然后废弃液这个是指的什么?
英博(嘉宾)
如果是你需要用人来接它流出来的液体的时候,那么你就要考虑到我接多少,是不是最开始这些你不要接,最后面那一段你不要接,对吧? 这就每一步都会有损失,可是如果我们把它设计成自动化控制的话,那么很显然就是…… 头疫苗或者最后疫苗你可以精准的控制,所以说每一步的实体积报降到最低,那么你整个生产过程中所用到的这种 consumable 的话或者是它的 round material,它的这部分的使用就可以降到最低了。 就是这部分真的是每一个环节都需要去考虑,然后最后才能出来一个 overall,就是总体成本上有一个大幅的下降。

01:00

Yushan(主持人)
相当于其实是在每一个步骤都要抠这个细节,都要把这个结架给做出来。
英博(嘉宾)
没错,也是得益于我们在早些年的一些积累,像公司建立了一套大规模的 MRA 生产自动化的平台,以及包括了 QC,但这个的话是整个一间房间,所以说做大容易,做小难,你要把那么多的仪器现在要重新把它做成小的设备,把它放到一个几乎是可以 portable 的这样一套 device 里面去的话,你可以想象它的 engineering 的挑战是比较大的。
Yushan(主持人)
您公司在做自动化的里面是怎么样可以实现这个工程上的优化?您是有一些什么样的团队去实现这种?
英博(嘉宾)
肯定还是原来做技术开发的团队嘛,做过它的放大,现在的话是同样的思路,但是你要反向思维把它怎么样子做到最小化。 然后我们再和外部的一些 partner 来合作,指导他们按照我们的思想, 与嘉宾英博博士讨论 mRNA 与默沙东的 INTerpath-001 三期临床、PD-1、新抗原、LNP、AI 制作、成本和监管。 如果是临床实验一期、二期的话,十几个、几十个病人你很容易控制。 三期临床实验上千个病人,最后商业化的上,你可能是,我们是百万剂的病人的时候,只能靠一台一台不同的仪器来控制他工艺的可重复性。
Yushan(主持人)
这里面是不是也需要一些跨界的人才参与? 就不是常规的生物医药领域的人才。
英博(嘉宾)
我们公司的话,从新抗原的设计的角度, 从算法的优化的角度, 这方面你是需要本身就需要一些 interdisciplinary 的人才。 所以说我们也邀请了 Moderna 当年负责新抗原算法设计的总裁 Iain 来担任公司的 chief AI officer, 然后我们搭建了自己的整个 computational science 的团队, 整个团队里面我们还加入了做 automation 的人员。 这一部分的团队是一个非常非常 unique 或者说是非传统的 Biotech 的这样一个部门,而公司在成长的过程中,这个部门始终是在扩招的过程中,因为我们越来越易 我们意识到从计算科学、从 AI 制药的角度,核酸药物是最有可能被 AI 驱动的这样一个产品,因为它的底层就是 AUCG 这四个字母,所以说它从某种意义上就是一个计算科学驱动的学科。
Yushan(主持人)
这也是我们不断在发展公司内部的计算科学,computational biology 这样一个部门的原因,而这里面加入了确实很多 interdisciplinary 的人才。 您觉得自动化和 AI 的全流程方向是行业趋势吗? 其他种种疫苗公司,包括 Moderna、BioNTech、国内公司,大家都是在往这个方向努力的吗?
英博(嘉宾)
国外的话,Moderna 肯定是这样子的。BioNTech 的话, 目前我们了解的不是特别多,但我们猜测应该是,包括它的一些并购,大家都是通过收购这种 AI 的公司或者算法的公司。 而爱博生物的话,这边是主要采取了自主搭建的模式。 从我们的角度来讲,AI 离开自动化就是空谈,因为 AI 需要的是大量的数据训练,没有自动化的话是不可能去训练出一个好的 AI 模型来的。 所以说这是公司内部在同时一手抓着自动化,另一方面用自动化的数据来驱动 AI 的发展的一个原因所在。 那我们再具体聊一聊,就是 AI 在肿瘤疫苗的整个研发和这个制造过程中,它现在是在什么样的一些环节有应用呢? 从最开始的抗原序列的预测, 到最后,mRNA 序列的优化,然后甚至未来像在埃博生物的内部,在脂质分子的研发,就是低松系统的开发上面,几乎它是贯穿整个核酸药的生产研发的过程中。 所以说尤其在个体化肿瘤疫苗应该是把它开发到了极致,或者它的应用发展到了极致,每一个病人的新抗原的序列。
Yushan(主持人)
是算出来的,固定抗原的话,像这种 Driver Mutation,这是长期的,我们说是 Disease Biology 来积累下来的,我们发现的,它不需要什么变化,就是在那摆着,而个性化肿瘤疫苗每一个人都是算出来的,而算得好坏,算得准确与否,我觉得对你未来的临床实验的结果,是病人最后整个的生存期的延长会有一个举重轻重的作用。 对,之前你也提到说,AI 其实像 Moderna 做这些序列的设计,其实也是从很多年前就开始了。 你觉得最近的这一波,包括现在可能 Answerpick 这一家公司,它也很快就要上市了,AI 其实是在 您觉得这一波的最新的 AI 技术已经有应用在肿瘤疫苗的研发过程中吗? 它是一个大概什么样的 AI 阶段和现在硅谷的 AI 发展势头是什么样的关系?
英博(嘉宾)
互联网已经成为今天整个社会发展的一个基础在前面。 未来 AI 就是这样的趋势,可是 AI 的价值的实现,materialize 是需要一个出口的。 前面我们可以看到有很多的工具,但是在药物的研发上,我们觉得 AI 可以实现的价值应该是非常大的。
Yushan(主持人)
而在这一部分里面还是回到整个的药物的种类,比如说小分子、蛋白、核酸药,那么核酸药是最有可能被 AI 所驱动的,因为它是一个完全计算性的药品的设计,而不设计太复杂的三维的结构,它有四个字母,所以说计算也不需要太,就是一个四进制的算法,不像蛋白一样,20 个氨基酸,这样的话算法还有三维的结构,它的算法相对会复杂一些。 会用到现在这些最新的大模型,需要很大的算力这样的应用吗?
英博(嘉宾)
我们曾经考虑过要计算整个 LNP 的排队组合,但是因为公司的投资人很多,有国内的一些知名的做 AI 或者 TMT 领域的投资人, 广泛的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们的讨论中,我们将是一个又一次极大的促进。目前的话我觉得看起来还有挑战,但是科技的发展从来都是把不可能变成可能。
Yushan(主持人)
区分一下您刚刚说的新抗原序列这个地方,因为它只有 4 个简机,所以它的预测可能相对不需要那么高的算力,听起来好像也不是一个需要非常复杂的一套 AI 的算法。 但是您刚刚说这个纸质的纳米颗粒,这个其实相当于是递送这个 mRNA 进到患者体内的这样的一个包裹的环境。 为什么我们需要对 LNP 做优化,需要用到这么强大的算力呢?
英博(嘉宾)
LNP 里面最主要的是一个我们叫可电离的杨丽兹纸质,然后这个纸质分子相当于一个小分子,那么小分子嘛,它用的算力是有限的,可是整个 LNP 的话涉及到不同的纸质分子和 mRNA 一套自主装的系统。 目前的话大家还是用传统的体内体外筛选的方式来选择更好的递送系统, 但这样的话显然它的时间成本就会很高,因为它需要去做实验。 如果未来能通过电脑模拟 MRNA 和纸质分子的反应,以及在细胞内的释放, 可以模拟出整个 LNP 递送的效率的话,你可以想象, 那么它会极大极大的加速整个递送领域的发展。 现在的话,如果是一个 MRA 可以表达 100 份蛋白分子,随着递送系统的提升,一个 MRA 如果我们可以通过递送系统,通过 MR 序列的优化,可以表达 1 万个蛋白质分子的话,就是它的递送效率再提高 100 倍,那么未来有很多的蛋白分子或者蛋白药物都可以通过 MRA 这种形式可以达到一个更快速的研发。
Yushan(主持人)
您说的递送的效率包括去优化 LNP 的壳,比如现在在做肿瘤疫苗,它是用的是现货的 LNP,还是说针对每一个个性化的 mRNA,还要去为它设计不同的 LNP,如果要是把它像您说的计算更好的 LNP,它是在什么样的环节上有一个优化呢?
英博(嘉宾)
所以说是个性化肿瘤疫苗,但是我们也不希望里面有太多太多个性化的部件和产品,因为这样的话它就面临着一个更大的一个复杂性和不可控性。 所以说目前的话,个性化肿瘤疫苗个性化的部分只是在于核酸的序列。 新抗原的预测以及基于新抗原的序列我们生产出来的 mRNA 序列,它的递送系统是固定的。 而这样的话,你的一套递送系统面对这么多复杂的不同的 mRNA 的序列它的长度,必然你要对这套的系统进行着一个非常扎实的开发,使得它能兼容。 未来的话,如果这部分有进一步的提升的话,那么我们可能把肿瘤疫苗或者新抗原肿瘤疫苗的剂量进一步的降低,那么它的成本也会进一步的下降,同时的话可能给大家带来的不良反应也会得到进一步的控制,所以说目前的不良反应已经是完全在一个可接受的范围内。
Yushan(主持人)
既然说到 AI,其实有很多硅谷大佬,像 2025 年的时候,Stargate 项目甲骨文的创始人,他也说将来有了个性化的肿瘤疫苗,就可以在 AI 的帮助下很快的设计出来,整个疫苗制造 48 小时就可以完成。

01:10

Yushan(主持人)
包括前两天马斯克针对 Moderna 临床三期的突破,他说以后疫苗就变成了一个软件问题,变成一个 software problem。您怎么看硅谷的这些? 技术的先驱者对于 AI 在种种疫苗、生物医学中的应用,你觉得他们会很乐观吗?还是你怎么看待他们的判断?
英博(嘉宾)
他们说的没有错,就是在技术层次上,它就是一个软件的问题。 在另一个方面的话,像我说是一个 engineering 的挑战,这些都可以不断地去解决。 但是还面临着一个就是现有一套监管体系,毕竟是药品,所以说我们对它的监管还是要有一定的要求。 那么它的生产放行这个时间相对来说在两周之内,这个目前来讲还没有一个特别好的办法。 可以把这部分时间进一步的缩短。 他们讲的计算的挑战和算力的要求,包括算法、设计,这些部分确实可以在很短的时间内完成,因为它就是一个软件和工程学的问题。
Yushan(主持人)
对,您提到监管挑战,那是不是也可以展开讲一讲,就是现在对于一个个性化的肿瘤疫苗来说,监管上可能有什么样的一些区别,然后会导致在监管上产生一些挑战?
英博(嘉宾)
像我刚才说,从进入到一期开始。 你的算法工艺就不能再变。 可是从生物技术的角度而言, 一期和二期临床实验往往还是给你提供进一步改进的空间。 你从临床上获得数据,包括回过头来优化算法。 所以说在三期临床之前, 你最好是能把所有的可提升的空间再进一步应用。 但个体化肿瘤疫苗目前来讲, 监管是已经我觉得对个体化肿瘤疫苗有了很大的一个 在监管层次的突破,但是有一些生产工艺流程上的这些要求还是不能变的,就是工艺不能再允许更改,因为这会影响到你产品的一个安全性有效性,在临床一期二期验证过的安全性有效性在三期内你不能重新再进行一些变更,所以说药品有药品自身的一套管理方法。 然后从软件、从 AI、从数据算法上,它也有不断迭代的需求。而这两方面的话,目前我觉得是未来可能我们会需要去跟监管不断讨论、不断研究的一个方向。
Yushan(主持人)
对,以及我想这个里边,尤其是个性化的肿瘤疫苗,它相当于是要为每一个患者去设计针对他的肿瘤的突变的新抗原的疗法。 监管上怎么去确保这一套算法设计出来的这个新抗原的这个序列,这套 MRA 它其实在每个人身上都是可以适用的,会不会这里面其实有一些人是更适用,有一些人其实是反而是没有那么有效的。
英博(嘉宾)
就跟现在的药品一样,所有的药品也不是对每个人的疗效都一样。 第一,监管要保证这个产品它的安全性。 它审批的其实不是一个产品,它审批的是一套平台技术。 而 Moderna 恰好就是在疫情期间,它证明了它平台技术的一个安全性,而在临床一期、二期又证明了它在 这个给药剂量下,整个平台技术的一个可靠性,所以说最后有效性的话是在三期临床实验中就获得的,但是能否进三期首先要看你一个工艺的可重复性以及你的安全性。
Yushan(主持人)
监管上现在还有很多挑战,我看到就是也有报道说 Moderna 他们其实是希望 2027 年这一款药物就可以上市的。 您觉得它上市的时间点是一个比较现实的时间点吗? 从一个监管的角度来说的话,现在是有一个三期的结果, 他们可能会在今年晚一点的大会上公布他们具体的临床数据。 到上市的时间,监管的流程都很清晰, 你觉得二期年会是一个我们是可以期待到第一款个性化的肿瘤疫苗吗?
英博(嘉宾)
我们肯定是很期待这样一款产品能尽早的上市。 我们也相信从公司
Yushan(主持人)
并且,在疫情期间,我们将在疫情期间,在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们将在疫情期间,我们
英博(嘉宾)
目前来讲的话,我觉得应该大的挑战是不会有了,因为大家都对于平台技术的一个认可,所以说也知道批这样一款产品不是在批一款产品,而是在基于平台技术的基础上去看待这样一款产品的研发。
Yushan(主持人)
所以我们目前不认为在国内外在监管上还有真正的一些障碍没有跨过去的。 那后面如果这个疫苗可以大规模的生产,那现在看来的话,你觉得这个主要的瓶颈会在什么样的地方,在这个产业化上面?
英博(嘉宾)
主要的瓶颈我们认为还是最后在中国也好,在美国也好,其实最重要的还是要拿出令人信服的数据吧。 至于工业化,我觉得在现在的一个
Yushan(主持人)
技术发展的前提下应该都不是一个特别大的挑战。 工程化问题都是可以被解决的,中央还是需要看到疗效。 对,技术,但是这个疗效的话其实它是包含了整个从一开始算法到最后你生产工艺,然后以及临床的策略,所以把这些方方面面都包回起来,最后一个总体的结果。 我们再来回顾一下从 COVID 疫苗到我们现在肿瘤疫苗的演化。 其实应该是说整个肿瘤疫苗有这么十多年很漫长的研发进程, 但是在 20 年前后有 COVID 疫情, mRNA 的出现和当时对于 mRNA 疫苗的投资其实可能是加速了整个 mRNA 疫苗领域的进展。 请问您从内行角度来说,对于种流疫苗的研发,中间产业上或整个行业是有什么助力吗?
英博(嘉宾)
它对整个平台技术我觉得是有一个巨大的推动的,整个生产工艺生产流程,哪些地方的话我们可以进一步提升产品的质量,就比如说是进一步提升产品的纯度,降低它的杂质。 然后用这样一个在工艺上提升的产品,再去开发肿瘤疫苗或者婴儿肿瘤疫苗的产品上,对于整个肿瘤疫苗产品的质量也是一个巨大的提升。
Yushan(主持人)
相当于说就是借着 COVID 疫苗的这个生产,相当于做了一次练兵。 可以这么说,加速了一个技术的成熟。 还有一个点,您之前也说了,为什么先选了黑色素瘤这个适应症呢? 是因为它可以比较快地去验证肿瘤疫苗是不是可以有一个比较好的结果。 为什么肿瘤疫苗整个的研发,现在才有一个三期积极的结果读出? 为什么需要这么多年的时间,肿瘤疫苗的研发才可以有一个突破? 但是相比于 mRNA 疫苗,COVID 期间这个疫苗,它其实就是很快地制造出来。
英博(嘉宾)
为什么肿瘤疫苗会这么艰难呢? 肿瘤首先它要复杂得多,它不是一个病毒。 新冠疫苗的话,它的成功也是基于人类以前对于 RSV 疫苗抗原的识别的一个突破, 就是我们找到这个 PRE-F 的抗原序列, 可以使得针对于新冠疫苗它的抗原的认定以及新冠疫苗的开发可以迅速地推进。 而肿瘤的话它从来都是多病因的, 新冠疫苗临床实验相对来说,在大流行期间发病比较高,病例比较容易捕捉,入组也会快,而肿瘤是要肿瘤患者的。 这里面入组了一千多人,但是我相信入组排查因为有入组的标准和条件, 并且,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情期间,在疫情 Moderna 与新冠疫苗的制造和监管。
Yushan(主持人)
我们展望一下您觉得未来的 5 到 10 年,一个中长期的时间,您觉得肿瘤疫苗领域会发生什么样的变化,我们可以期待一些什么样的结果呢?
英博(嘉宾)
我觉得这款疫苗上市获批之后,它会整个改变肿瘤病人治疗的现状,因为就像我开始讲,很多临床医生相信即使对于 PD-1 低表达的病人也可能从 PD-1 的产品中获益。 所以说,那么这款,如果这款肿瘤疫苗获批,那么我相信会有更多的医生认为,即使是在没有获批的适应症里面,这些病人也有可能从个体化肿瘤疫苗这款产品中获得一个极大的生存上面的获益。
Yushan(主持人)
现在这一款疫苗它是针对黑色素瘤吗?那如果我们把这个时间聚焦到未来的 5 到 10 年,您觉得是会,我们是可以期待比如越来越多的这个流种它会有这种疫苗的这个获批,就是如果是再落实到具体的一个层面的话,您觉得 5 到 10 年可能会发生什么吗?
英博(嘉宾)
5 到 10 年 PD-1 获批的适应症,我觉得 mRNA 种类疫苗都会陆续获批。
Yushan(主持人)
哦,那还是一个非常广阔的肿瘤病谱。
英博(嘉宾)
是的。
Yushan(主持人)
好的,那刚才我们的整个讨论中,你觉得还有哪一些,可能我们还没有覆盖到,但是你觉得也对于肿瘤疫苗的领域非常重要的点吗?

01:20

英博(嘉宾)
我觉得…… 问得已经非常详细了,我们讨论了从机制、工艺、监管的挑战以及未来的预期。 应该是我相信,这也是我在 Moderna 这样一个三期临床结果公布之后的话,可能做的最深入的一次探讨吧。
Yushan(主持人)
太好了,好的,那我们今天的这个访谈就到这里,非常感谢英博博士的时间。
英博(嘉宾)
好的,好的,谢谢,谢谢你,谢谢大家。
Yushan(主持人)
以上就是我与英博博士对 mRNA 肿瘤疫苗这个话题的对话。 一方面令我对肿瘤疫苗在越来越多癌种的治疗和应用充满期待, 另一方面也特别期待 AI 和自动化对肿瘤疫苗生产的提效, 让肿瘤疫苗真正成为病人用得起的产品。 好,以上就是我们这期视频播客的全部内容了。 你们的点赞、留言和转发是支持我们硅谷 101 做好深度科技和商业内容的最佳动力。 我是 Yushan,那我们下期节目再见。

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