Verge Genomics 失败拆解：AI 找到 ALS 靶点，却没找到该给谁用

G｜增长系统：模型找到靶点，临床才开始真正计分

AARRR 拆解

O｜市场机会：药企买的不是“发现”，而是降低试验失败概率

1. 药企早期研发： 购买靶点发现、靶点验证和疾病机制分析，目标是减少进入临床前就失败的项目。
2. 临床开发团队： 购买患者分层、入组预测和生物标志物分析，目标是让试验更快找到真正可能获益的人。
3. AI 与生物科技团队： 购买多模态人类数据或模型训练服务，目标是建立疾病领域模型；这类客户更看重数据授权边界、可追溯性和持续更新。

S｜战略定位：从“自己做药”退到“让更多人做药”

时间线

• 2015 年： Verge Genomics 成立，长期围绕人类脑组织、神经退行性疾病和 AI 药物发现建立平台。BioPharma Dive 报道，公司后来累计融资超过 1 亿美元。2
• 2024 年： Eli Lilly 将 Verge 平台产生的两个靶点纳入内部管线，公司把合作和自研两条路线同时推进。5
• 2025 年底： VRG50635 完成 ALS 患者 Phase 1b。试验没有达到主要疗效终点，Verge 决定停止推进这个项目。1
• 2026 年 2 月前后： BioPharma Dive 报道 Verge 因试验结果改变方向，并裁减约 90% 的员工。2
• 2026 年 5 月 27 日： 公司公开改名 Verge Labs，定位为人类疾病生物学的前沿 AI 实验室，服务对象从自有管线扩展到药物开发者。45

C｜竞品分析：差别在学习闭环，不在“有没有 AI”

P｜产品设计：把一次失败变成下一次试验的可执行输入

1. 研究团队提出疾病、靶点或入组问题，并规定最终要改变哪项研发决策。
2. 平台展示脑组织、遗传、蛋白质组、血液和临床数据的来源、时间点与缺失情况。
3. 模型给出靶点、患者亚组或药效标志物，并同时展示适用人群与不确定区间。
4. 临床团队把预测转成入组标准、剂量方案和中期读数，保留人工审批记录。
5. 试验产生新的耐受性、药效和患者结局数据，平台把每条预测与实际结果逐项配对。
6. 团队决定继续、缩小、改剂量或停止项目，并能导出数据、模型版本和决策日志。

• 患者异质性： 模型要识别疾病严重程度、遗传类型和基线生物标志物的差异，避免把一个诊断名称当成同质人群。
• 标志物机制： 模型要预测药物本身是否会改变读数，防止把药理反应误当成疾病改善或恶化。
• 证据回溯： 每个预测都要绑定数据版本、模型版本、研究假设与实际临床结果。
• 失败可复用： 项目停止后，团队应能提取失败原因、适用人群和排除条件，形成下一项试验的输入。

E｜商业模式：合作金额很大，回款结构仍然模糊

L｜洞察提炼：四张成绩单要分开

1. 研究准确率不等于临床有效

2. 失败数据只有进入下一项决策，才会产生资产价值

3. 平台化降低单药风险，也提高销售难度

4. 数据壁垒要与责任边界一起出售

D｜决策分析：先证明患者分层，再决定是否继续做药

给创始人的测试表

给投资人

1. 把 83% 的临床前验证率、16 亿美元合作金额和 12,000 个脑样本视为公司口径的资产指标，分别追问外部验证、兑现收入和数据使用权。34
2. 把临床候选药物数量与患者获益分开，要求团队展示每个项目从靶点、药理、标志物到临床终点的完整链条。
3. 把平台收入拆成数据授权、模型服务、科学咨询和里程碑，单独检查续约、毛利和客户集中度。
4. 设定阶段门：外部队列复现、第二个付费项目、模型影响试验设计、正贡献毛利，四项缺一项就减少扩张资金。

给药企采购方

1. 从可回溯的患者分层问题开始，先要求平台输出数据来源、模型版本、缺失值和适用边界。
2. 把预测写进试验决策流程，保留人工审批与实际结果，避免把模型报告放在临床团队之外。
3. 在合同中写明数据使用权、模型更新、审计、导出、删除和供应商停止服务后的替代路径。
4. 用一个完整项目验证预测是否改善入组、耐受性判断或应答者识别，再决定是否购买更大范围的数据和模型服务。

90 天验证计划

• 第 1 至 30 天： 选一个有明确患者差异的神经疾病项目，锁定数据来源、模型版本、分层规则和临床终点，完成基线预测。
• 第 31 至 60 天： 让临床团队把分层结果用于入组或试验设计，记录人工修改、被拒绝的预测和每次修改的原因。
• 第 61 至 90 天： 用新增临床数据做盲态复盘，比较分层前后的入组效率、耐受性判断和应答者比例，同时计算项目收入减去数据、算力、科学支持后的贡献毛利。